CBT-001
CBT-001 目前正在進行 3 期臨床試驗，是潛在的首創用於改變翼狀胬肉疾病本身的局部治療方法。
突破性創新
CBT-001 是 撥康視雲 通過 505b（2） 監管途徑開發的一種局部製劑，用於治療翼狀胬肉患者。
戶外工作或休閒活動導致的長期陽光照射會導致眼組織血管生成和纖維化，這可能會導致某些患者出現翼狀胬肉。1 目前可用的非處方局部治療可能會緩解一些癥狀。2 然而，儘管眼科醫務人員不確定手術對矯正視力、減少紅腫和/或刺激的效果如何，有時還是對翼狀胬肉患者進行眼部手術，而該手術有不同程度的復發率。1-4
CBT-001 是一種 VEGFR、PDGFR 和 FGFR 的多激酶抑製劑，已在臨床前研究中顯示可抑制角膜新生血管形成和病變生長。5,6 目前，CBT-001 正在作為潛在的，能改變疾病本身的首創滴眼劑新藥進行研究。 通過藥物來針對血管生成和纖維化途徑，CBT-001 或許能夠延遲或減少翼狀胬肉患者的手術需要。
有藥物效性能與安全性
2 期臨床試驗7
2期臨床試驗NCT03049852分為兩個階段。 第一階段包括對24名患者進行CBT-001劑量遞增，以確定最大耐受劑量。 結果證明瞭眼部安全性和耐受性，全身藥物暴露可忽略不計。 在第 2 階段，51 名患者接受了為期 4 周的 TID 週期 CBT-001 （n=25） 或載體 （n=23） 給葯治療，並隨訪至第 24 周。 到第 4 周，用藥組的平均血管分佈評分比對照組顯著下降， 並一直持續到第 16 周。 此外，在第 4 周觀察到病灶長度的平均變化比對照組明顯減少，並一直持續到第 8周。7
CBT-001 具有良好的耐受性，CBT-001 組中常見報告的大多數不良事件是眼部不良事件，嚴重程度較輕，並在治療后得到緩解。 沒有患者因不良事件而停止 CBT-001 治療。7
3期臨床試驗8
3期臨床試驗 (NCT05456425) 評估 CBT-001 對翼狀胬肉患者的療效和安全性8
方案標題：對翼狀胬肉患者進行多中心、雙盲、隨機、載體對照 12 個月平行比較 0.1% 和 0.2% CBT-001 與載體（每天給葯兩次）的安全性和有效性
研究目的：評估 0.1% 和 0.2% CBT-001 乳劑每天兩次給葯，持續 24 個月，與載體相比，在減少翼狀胬肉眼結膜充血和預防翼狀胬肉進展方面的安全性和有效性
目標入組：600 名患者
主要納入標準：
- 年齡≥12歲的男性或女性
- 角膜上方翼狀胬肉病變長度≥1.2毫米
- ≥3級結膜充血
主要排除標準：
- 過去 6 個月內進行過翼狀胬肉切除手術
- 預期在研究入組一年內進行翼狀胬肉手術
- 除翼狀胬肉以外的具有臨床意義的角膜異常
該3期臨床試驗目前正在招募中。 更多資訊可在 ClinicalTrials.gov 上找到 NCT05456425 或
您可以發送電子郵件至 CBT-CS301Study@cloudbreakpharma.com 瞭解更多資訊。
BID, twice daily; DRC, data review committee; FGFR, fibroblast growth factor receptor; M, month; PDGFR, platelet-derived growth factor receptor; PK, pharmacokinetics; TID, three times daily; VEGFR, vascular endothelial growth factor receptor.
1. Shahraki T, et al. Ther Adv Ophthalmol. 2021;13:25158414211020152. 2. Chu WK, et al. Eye (Lond). 2020;34(6):1047-1050. 3. Wanzeler ACV, et al. Clin Ophthalmol. 2018;12:833-837. 4. Palewski M, et al. Int J Environ Res Public Health. 2022;19:11357. 5. Hilberg F, et al. Cancer Res. 2008;68:4774–4782. 6. Yang R, et al. Invest Ophthalmol Vis Sci .2019;60(9):2087. 7. Whitcup SM, et al. Ophthalmol Sci. 2024. Publication in press. https://doi.org/10.1016/j.xops.2024.100502. 8. ClinicalTrials.gov. A clinical trial on safety and efficacy of CBT-001 in patients with pterygium. Updated March 15, 2024. Accessed March 15, 2024. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05456425.
