CBT-001
CBT-001 目前正在进行 3 期临床试验，是潜在的首创用于改变翼状胬肉疾病本身的局部治疗方法。
突破性创新
CBT-001 是 拨康视云 通过 505b(2) 监管途径开发的一种局部制剂，用于治疗翼状胬肉患者。
户外工作或休闲活动导致的长期阳光照射会导致眼组织血管生成和纤维化，这可能会导致某些患者出现翼状胬肉。1 目前可用的非处方局部治疗可能会缓解一些症状。2 然而，尽管眼科医务人员不确定手术对矫正视力、减少红肿和/或刺激的效果如何，有时还是对翼状胬肉患者进行眼部手术，而该手术有不同程度的复发率。1-4
CBT-001 是一种 VEGFR、PDGFR 和 FGFR 的多激酶抑制剂，已在临床前研究中显示可抑制角膜新生血管形成和病变生长。5,6 目前，CBT-001 正在作为潜在的，能改变疾病本身的首创滴眼剂新药进行研究。 通过药物来针对血管生成和纤维化途径，CBT-001 或许能够延迟或减少翼状胬肉患者的手术需要。
有药物效性能与安全性
2期临床试验7
2期临床试验NCT03049852分为两个阶段。 第一阶段包括对 24 名患者进行 CBT-001 剂量递增，以确定最大耐受剂量。 结果证明了眼部安全性和耐受性，全身药物暴露可忽略不计。 在第 2 阶段，51 名患者接受了为期 4 周的 TID 周期 CBT-001 (n=25) 或载体 (n=23) 给药治疗，并随访至第 24 周。到第 4 周，用药组的平均血管分布评分比对照组显著下降, 并一直持续到第 16 周。此外，在第 4 周观察到病灶长度的平均变化比对照组明显减少，并一直持续到第 8周。7
CBT-001 具有良好的耐受性，CBT-001 组中常见报告的大多数不良事件是眼部不良事件，严重程度较轻，并在治疗后得到缓解。 没有患者因不良事件而停止 CBT-001 治疗。7
3期临床试验8
3期临床试验 (NCT05456425) 评估 CBT-001 对翼状胬肉患者的疗效和安全性8
方案标题：对翼状胬肉患者进行多中心、双盲、随机、载体对照 12 个月平行比较 0.1% 和 0.2% CBT-001 与载体（每天给药两次）的安全性和有效性
研究目的：评估 0.1% 和 0.2% CBT-001 乳剂每天两次给药，持续 24 个月，与载体相比，在减少翼状胬肉眼结膜充血和预防翼状胬肉进展方面的安全性和有效性
目标入组：600 名患者
主要纳入标准：
- 年龄≥12 岁的男性或女性
- 角膜上方翼状胬肉病变长度≥1.2毫米
- ≥3级结膜充血
主要排除标准：
- 过去 6 个月内进行过翼状胬肉切除手术
- 预期在研究入组一年内进行翼状胬肉手术
- 除翼状胬肉以外的具有临床意义的角膜异常
该3期临床试验目前正在招募中。 更多信息可在 ClinicalTrials.gov 上找到 NCT05456425 或
您可以发送电子邮件至 CBT-CS301Study@cloudbreakpharma.com 了解更多信息。
BID, twice daily; DRC, data review committee; FGFR, fibroblast growth factor receptor; M, month; PDGFR, platelet-derived growth factor receptor; PK, pharmacokinetics; TID, three times daily; VEGFR, vascular endothelial growth factor receptor.
1. Shahraki T, et al. Ther Adv Ophthalmol. 2021;13:25158414211020152. 2. Chu WK, et al. Eye (Lond). 2020;34(6):1047-1050. 3. Wanzeler ACV, et al. Clin Ophthalmol. 2018;12:833-837. 4. Palewski M, et al. Int J Environ Res Public Health. 2022;19:11357. 5. Hilberg F, et al. Cancer Res. 2008;68:4774–4782. 6. Yang R, et al. Invest Ophthalmol Vis Sci .2019;60(9):2087. 7. Whitcup SM, et al. Ophthalmol Sci. 2024. Publication in press. https://doi.org/10.1016/j.xops.2024.100502. 8. ClinicalTrials.gov. A clinical trial on safety and efficacy of CBT-001 in patients with pterygium. Updated March 15, 2024. Accessed March 15, 2024. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05456425.
