CBT-001
一種針對翼狀胬肉患者的潛在首創療法
CBT-001目前正處於3期臨床試驗階段（NCT05456425），作為一種用於治療翼狀脔肉的改變疾病進程（disease-modifying）滴眼液療法。
突破性創新
我們的核心產品 CBT-001 是一種潛在的同類首創（first-in-class）藥物療法，採用針對血小板衍生生長因子受體（“PDGFRs”）、成纖維細胞生長因子受體（“FGFRs”）和血管內皮生長因子受體（“VEGFRs”）的多激酶抑制劑。這款獨特的滴眼液正在被開發用於治療翼狀脔肉，包括縮小病灶體積以及緩解常見的困擾症狀。
據我們所知，目前全球範圍內尚無批准用於治療翼狀脔肉的藥物療法，現有的治療選擇僅為手術切除。如果獲得批准，CBT-001 有望成爲全球首個用於治療翼狀脔肉及相關困擾症狀的藥物療法，並有可能減少或推遲手術切除的需求。
有藥物效性能與安全性
2 期臨床試驗7
2期臨床試驗NCT03049852分為兩個階段。第一階段包括對24名患者進行CBT-001劑量遞增，以確定最大耐受劑量。結果證明瞭眼部安全性和耐受性，全身藥物暴露可忽略不計。在第2階段，51名患者接受了為期 4 周的TID週期 CBT-001（n=25）或載體（n=23）給葯治療，並隨訪至第 24 周。到第 4 周，用藥組的平均血管分佈評分比對照組顯著下降， 並一直持續到第16周。 此外，在第4周觀察到病灶長度的平均變化比對照組明顯減少，並一直持續到第8周。7
CBT-001 具有良好的耐受性，CBT-001 組中常見報告的大多數不良事件是眼部不良事件，嚴重程度較輕，並在治療后得到緩解。 沒有患者因不良事件而停止 CBT-001 治療。7
3期臨床試驗8
3期臨床試驗 (NCT05456425) 旨在評估CBT-001在翼狀胬肉患者的療效和安全性。8
方案標題：對翼狀胬肉患者進行多中心、雙盲、隨機、載體對照 12 個月平行比較 0.1% 和 0.2% CBT-001 與載體（每天給葯兩次）的安全性和有效性
研究目的：評估 0.1% 和 0.2% CBT-001 乳劑每天兩次給葯，持續 24 個月，與載體相比，在減少翼狀胬肉眼結膜充血和預防翼狀胬肉進展方面的安全性和有效性
目標入組：600 名患者
主要納入標準：
- 年齡≥12歲的男性或女性
- 角膜上方翼狀胬肉病變長度≥1.2毫米
- ≥3級結膜充血
主要排除標準：
- 過去 6 個月內進行過翼狀胬肉切除手術
- 預期在研究入組一年內進行翼狀胬肉手術
- 除翼狀胬肉以外的具有臨床意義的角膜異常
此III期臨床試驗已完成患者招募，預計2026年第三季公佈研究結果。
BID, twice daily; DRC, data review committee; FGFR, fibroblast growth factor receptor; M, month; PDGFR, platelet-derived growth factor receptor; PK, pharmacokinetics; TID, three times daily; VEGFR, vascular endothelial growth factor receptor.
1. Shahraki T, et al. Ther Adv Ophthalmol. 2021;13:25158414211020152. 2. Chu WK, et al. Eye (Lond). 2020;34(6):1047-1050. 3. Wanzeler ACV, et al. Clin Ophthalmol. 2018;12:833-837. 4. Palewski M, et al. Int J Environ Res Public Health. 2022;19:11357. 5. Hilberg F, et al. Cancer Res. 2008;68:4774–4782. 6. Yang R, et al. Invest Ophthalmol Vis Sci .2019;60(9):2087. 7. Whitcup SM, et al. Ophthalmol Sci. 2024. Publication in press. https://doi.org/10.1016/j.xops.2024.100502. 8. ClinicalTrials.gov. A clinical trial on safety and efficacy of CBT-001 in patients with pterygium. Updated March 15, 2024. Accessed March 15, 2024. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05456425.