CBT-001
一种针对翼状胬肉患者的潜在首创疗法
CBT-001 目前正处于3期临床试验阶段（NCT05456425），作为一种用于治疗翼状胬肉的改变疾病进程（disease-modifying）滴眼液疗法。
突破性创新
我们的核心产品 CBT-001 是一种潜在的同类首创（first-in-class）药物疗法，采用针对血小板衍生生长因子受体（“PDGFRs”）、成纤维细胞生长因子受体（“FGFRs”）和血管生长因子受体（“VEGFRs”）的多激酶抑制剂。这款独特的滴眼液正在被开发用于治疗翼状胬肉，包括缩小病灶体积以及缓解常见的困扰症状。
据我们所知，目前全球范围内尚无批准用于治疗翼状胬肉的药物疗法，现有的治疗选择仅为手术切除。如果获得批准，CBT-001 有望成为全球首个用于治疗翼状胬肉及相关困扰症状的药物疗法，并有可能减少或推迟对手术切除的需求。
有药物效性能与安全性
2期临床试验7
2期临床试验NCT03049852分为两个阶段。第一阶段包括对24名患者进行 CBT-001 剂量递增，以确定最大耐受剂量。结果证明了眼部安全性和耐受性，全身药物暴露可忽略不计。在第2阶段，51名患者接受了为期4周的 TID 周期 CBT-001 (n=25) 或载体 (n=23) 给药治疗，并随访至第24周。到第4周，用药组的平均血管分布评分比对照组显著下降, 并一直持续到第16周。此外，在第4周观察到病灶长度的平均变化比对照组明显减少，并一直持续到第8周。7
CBT-001 具有良好的耐受性，CBT-001 组中常见报告的大多数不良事件是眼部不良事件，严重程度较轻，并在治疗后得到缓解。 没有患者因不良事件而停止 CBT-001 治疗。7
3期临床试验8
3期临床试验 (NCT05456425) 旨在评估CBT-001在翼状胬肉患者中的疗效和安全性。8
方案标题：对翼状胬肉患者进行多中心、双盲、随机、载体对照 12 个月平行比较 0.1% 和 0.2% CBT-001 与载体（每天给药两次）的安全性和有效性
研究目的：评估 0.1% 和 0.2% CBT-001 乳剂每天两次给药，持续 24 个月，与载体相比，在减少翼状胬肉眼结膜充血和预防翼状胬肉进展方面的安全性和有效性
目标入组：600 名患者
主要纳入标准：
- 年龄≥12 岁的男性或女性
- 角膜上方翼状胬肉病变长度≥1.2毫米
- ≥3级结膜充血
主要排除标准：
- 过去 6 个月内进行过翼状胬肉切除手术
- 预期在研究入组一年内进行翼状胬肉手术
- 除翼状胬肉以外的具有临床意义的角膜异常
该III期临床试验已完成患者招募，预计将于2026年第三季度公布研究结果。
BID, twice daily; DRC, data review committee; FGFR, fibroblast growth factor receptor; M, month; PDGFR, platelet-derived growth factor receptor; PK, pharmacokinetics; TID, three times daily; VEGFR, vascular endothelial growth factor receptor.
1. Shahraki T, et al. Ther Adv Ophthalmol. 2021;13:25158414211020152. 2. Chu WK, et al. Eye (Lond). 2020;34(6):1047-1050. 3. Wanzeler ACV, et al. Clin Ophthalmol. 2018;12:833-837. 4. Palewski M, et al. Int J Environ Res Public Health. 2022;19:11357. 5. Hilberg F, et al. Cancer Res. 2008;68:4774–4782. 6. Yang R, et al. Invest Ophthalmol Vis Sci .2019;60(9):2087. 7. Whitcup SM, et al. Ophthalmol Sci. 2024. Publication in press. https://doi.org/10.1016/j.xops.2024.100502. 8. ClinicalTrials.gov. A clinical trial on safety and efficacy of CBT-001 in patients with pterygium. Updated March 15, 2024. Accessed March 15, 2024. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05456425.